Ученые: генная терапия способна вылечить тяжелое иммунное заболевание у детей
Американские ученые установили, что редкий иммунный дефект у детей можно лечить при помощи генной терапии, если сочетать ее с химиотерапией. Эту информацию опубликовала в журнале «Blood» исследовательская группа из Калифорнийского университета, расположенного в Лос-Анджелесе.
Опасное врожденное заболевание, которое называют «мальчик в пузыре», является очень редким. Оно встречается один раз на сто тысяч и характеризуется чрезмерной уязвимостью организма к инфекциям, заболеваниями уха, хронической диареей, пневмонией, а также оральным кандидозом. Выявляется этот редкий недуг примерно в шестимесячном возрасте. При этом большинство таких пациентов умирает в первые два года жизни.
Единственным исключением является Дэвид Веттер – малыш, родившийся в Техасе в 1971 году. Все 12 лет своей жизни мальчик находился в непроницаемом пластиковом пузыре, что и повлияло на формирование этого термина.
Читайте также: Новый способ диагностики и лечения заболеваний - без порезов кожи
В ходе одиннадцатилетней работы ученые протестировали два разных режима применения генной терапии у десяти детей с данным заболеванием. Во время исследования второго метода ученые комбинировали генную терапию с химиотерапией, что позволило ликвидировать в костном мозге детей те стволовые клетки, которые не производили жизненно важное вещество – аденозиндезаминазу. Этот энзим, по словам ученых, является жизненно важным для процесса сохранения и производства белых клеток крови.
В настоящее время для лечения дефицита аденозиндезаминазы применяется введение этого вещества при помощи инъекций два раза в неделю. Данный процесс является очень дорогостоящим и длительным. При этом часто он неспособен поднять иммунитет на нужный уровень. Иногда пациенты нуждаются в трансплантации костного мозга, однако крайне редко удается найти подходящих доноров, и ребенок умирает.
Группа исследователей под руководством Дональда Коха использовала метод внедрения специального вируса для восстановления гена, отвечающего за выработку аденозиндезаминазы. Однако результаты применения одной лишь генной терапии заставили ученых двигаться в своем исследовании дальше, и они начали применять вместе с эти видом лечения еще и химиотерапию.
Читайте также: Онкологическое заболевание: как вегетарианская диета может вылечить рак
Данный метод уже дал положительные результаты после лечения им нескольких пациентов. Например, медикам удалось поставить на ноги тяжелобольного мальчика из Аризоны. Сейчас малышу уже пять лет и трудно догадаться, что раньше у него было такое серьезное заболевание.
Текст:
Л. Шторм
Комментарии